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中商情報(bào)網(wǎng)訊：近年來(lái)，隨著基因治療領(lǐng)域中多項(xiàng)技術(shù)的迅猛發(fā)展，基因治療已在多種適應(yīng)癥中大放異彩，進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)或上市的藥物適應(yīng)癥包括單基因遺傳病、血友病、眼科疾病、部分神經(jīng)退行性疾病、發(fā)病/治療機(jī)制相對(duì)明確的多基因遺傳病以及癌癥的治療方面等。相比于其他藥物，基因治療的優(yōu)勢(shì)在于從根本解決問(wèn)題，有望通過(guò)一次性方式治療疾病。

基因治療CRO服務(wù)覆蓋藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床研究階段。其中，藥物發(fā)現(xiàn)階段，主要提供基因靶點(diǎn)篩選和確證、基因功能研究、載體開(kāi)發(fā)、包裝及測(cè)試等服務(wù)（橫跨藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究階段）；臨床前研究階段，主要提供目的基因動(dòng)物模型構(gòu)建（疾病靶點(diǎn)等）、藥理藥效學(xué)研究、藥代動(dòng)力學(xué)研究、毒理學(xué)研究等；臨床研究階段，主要提供I-III期臨床試驗(yàn)、臨床試驗(yàn)現(xiàn)場(chǎng)管理、數(shù)據(jù)管理與生物統(tǒng)計(jì)等服務(wù)。

資料來(lái)源：中商產(chǎn)業(yè)研究院整理

全球已有20多個(gè)基因治療產(chǎn)品上市（其中2個(gè)產(chǎn)品目前已撤市），產(chǎn)品類型涉及寡核苷酸類、溶瘤病毒、CAR-T療法、干細(xì)胞療法以及其他基于細(xì)胞的基因療法。2016年至2020年，全球基因治療CRO市場(chǎng)規(guī)模從4.0億美元增長(zhǎng)至7.1億美元。隨著基因治療行業(yè)的快速發(fā)展，未來(lái)全球基因治療CRO市場(chǎng)規(guī)模將持續(xù)穩(wěn)步增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)于2022年增至9.95億美元。

數(shù)據(jù)來(lái)源：Frost&Sullivan、中商產(chǎn)業(yè)研究院整理

基因療法針對(duì)癌癥或者罕見(jiàn)病等重大疾病領(lǐng)域，通過(guò)較為短暫的治療期間提供長(zhǎng)期的臨床療效，其定價(jià)和準(zhǔn)入模式也和傳統(tǒng)的藥物存在較大的差異。例如已經(jīng)在我國(guó)上市的治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，就是一種基因療法，但目前定價(jià)十分昂貴，因此也沒(méi)有能進(jìn)入到我國(guó)2020年的國(guó)家醫(yī)保談判中。數(shù)據(jù)顯示，2016年至2020年，中國(guó)基因治療CRO市場(chǎng)規(guī)模從1.7億元增長(zhǎng)至3.1億元，預(yù)計(jì)將于2022年增至5.06億元。

數(shù)據(jù)來(lái)源：Frost&Sullivan、中商產(chǎn)業(yè)研究院整理

更多資料請(qǐng)參考中商產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)市場(chǎng)前景及投資機(jī)會(huì)研究報(bào)告》，同時(shí)中商產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)情報(bào)、產(chǎn)業(yè)研究報(bào)告、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、十四五規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資等服務(wù)。