二、研發(fā)
(一)藥品研發(fā)
1、市場規(guī)模
基因治療CRO服務(wù)覆蓋藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床研究階段。其中,藥物發(fā)現(xiàn)階段,主要提供基因靶點篩選和確證、基因功能研究、載體開發(fā)、包裝及測試等服務(wù)(橫跨藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究階段);臨床前研究階段,主要提供目的基因動物模型構(gòu)建(疾病靶點等)、藥理藥效學(xué)研究、藥代動力學(xué)研究、毒理學(xué)研究等;臨床研究階段,主要提供I-III期臨床試驗、臨床試驗現(xiàn)場管理、數(shù)據(jù)管理與生物統(tǒng)計等服務(wù)。
基因療法針對癌癥或者罕見病等重大疾病領(lǐng)域,通過較為短暫的治療期間提供長期的臨床療效,其定價和準(zhǔn)入模式也和傳統(tǒng)的藥物存在較大的差異。例如已經(jīng)在我國上市的治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液,就是一種基因療法,但目前定價十分昂貴,因此也沒有能進(jìn)入到我國2020年的國家醫(yī)保談判中。數(shù)據(jù)顯示,2016年至2020年,中國基因治療CRO市場規(guī)模從1.75億元增長至3.13億元,預(yù)計將于2022年增至5.06億元。
數(shù)據(jù)來源:Frost&Sullivan、中商產(chǎn)業(yè)研究院整理
(二)技術(shù)研發(fā)
1、基因檢測技術(shù)
基因檢測可以診斷疾病,也可以用于疾病風(fēng)險的預(yù)測。疾病診斷是用基因檢測技術(shù)檢測引起遺傳性疾病的突變基因。應(yīng)用最廣泛的基因檢測是新生兒遺傳性疾病的檢測、遺傳疾病的診斷和某些常見病的輔助診斷。目前,在我國市場中用于進(jìn)行基因檢測的技術(shù)主要分為PCR技術(shù)、基因測序技術(shù)、FISH技術(shù)和基因芯片技術(shù)四種。具體如下圖所示:
資料來源:中商產(chǎn)業(yè)研究院整理